临床试验结果表明，新的治疗方案可以减少某些患者对干细胞移植和长期治疗方案的需求
近日，德克萨斯大学MD 安德森癌症中心的研究人员在2024 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上展示了两项研究的积极临床结果。研究结果强调了强大的缓解率和反应率，并为改善老年或不适合化疗患者的复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL) 和急性髓细胞白血病(AML) 的治疗方案提供了见解。有关MD 安德森的所有 ASCO 年会内容的信息可在MDAnderson.org/ASCO上找到。
新型 CAR T 细胞疗法 obe-cel 在复发或难治性 B-ALL 成人患者中取得显著缓解率（摘要6504）根据白血病教授医学博士 Elias Jabbour 今天公布的 Ib/II 期 FELIX 临床试验结果，
新型抗 CD19 自体嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法obecabtagene autoleucel (obe-cel) 在 40% 的复发或难治性 B-ALL 患者中取得了持久缓解，且无需后续干细胞移植( SCT) 。
中位随访期为 21.5 个月，这些患者未接受 SCT 或其他治疗即持续缓解。12 个月无事件生存率 (EFS) 和总生存率 (OS) 分别为 49.5% 和 61%。
18% 的患者（均无可测量的残留疾病）在输注 obe-cel 后继续接受 SCT。在这些患者中，55% 在移植前存在持续的 CAR T 细胞。接受 SCT 的中位时间为治疗后 101 天。
接受和未接受 SCT 的患者中位 EFS 和 12 个月 EFS 率相同，研究人员在评估 OS 时也观察到了类似的结果。这些结果表明，SCT 不会为这些患者带来额外的价值，而 obe-cel 可以被视为一种独立的治疗方法，Jabbour 解释道。
“我们观察到，CAR T 细胞的持续存在和 B 细胞发育不全都与接受 obe-cel 治疗的患者的无事件生存期改善有关，”Jabbour 表示。“这些结果表明生存曲线可能长期处于稳定状态，这支持将该疗法视为目前治疗选择有限的复发或难治性 B-ALL 成人的标准治疗方法。”当抗 CD19 CAR T 细胞杀死表达 CD19 的 B 淋巴细胞时，就会发生 B 细胞发育不全，导致患者的 B 细胞计数极低。
这项开放标签、多中心、单组试验使用 obe-cel 治疗了 127 名复发或难治性 B-ALL 成年患者。试验参与者进行了淋巴细胞清除，这是杀死现有 T 细胞的重要步骤，为 CAR T 细胞疗法创造了空白，然后在第一天和第十天分次输注 obe-cel。副作用与之前的研究一致，没有发现新的不良反应。
这项研究由 Autolus Therapeutics 资助。完整的合作作者名单及其披露内容可在此处的摘要中找到。
较短疗程的维奈克拉在 AML 中产生相似的反应率 (摘要6507 )与阿扎胞苷联合使用时，7 天疗程的维奈克拉显示出相似的缓解率，并且与标准 28 天疗程相比，对于新诊断的 AML 年龄较大或不适合化疗的患者，耐受性更好。
白血病助理教授 Alexandre Bazinet 医学博士今天介绍了这项回顾性多中心分析的结果。
两组的综合完全缓解率均为 72%，较短疗程组的中位 OS 为 11.2 个月，而较长疗程组的中位 OS 为 10.1 个月。有趣的是，在没有高风险突变的患者中，标准剂量的 OS 更长，这表明这些患者的白血病更“敏感”，对更多维奈克拉治疗反应良好。此外，28 天治疗组的 8 周死亡率明显高于 7 天组，分别为 16% 和 6%。
“我们的研究结果表明，较短疗程的维奈克拉治疗 AML 可能有助于减少副作用，提高患者对治疗的耐受性，而不会影响反应率，”Bazinet 表示。“老年患者往往会经历更多副作用，并且经常有其他医疗问题，这会增加严重并发症的风险。找到可以为这些患者带来类似缓解率和存活率的治疗方案非常重要。”
在一项回顾性分析中，研究人员比较了 82 名接受较短的 7 天维奈克拉疗程的患者和 166 名接受目前推荐的 28 天疗程的患者的数据。与标准疗程相比，7 天疗程的反应较慢，通常需要一个以上的疗程才能达到首次反应。然而，大多数患者最终在增加疗程后出现反应，导致两组之间的综合完全缓解率相等。
研究人员发现，接受 7 天疗程的患者的血小板输注需求明显降低，早期死亡率也降低，这表明较短的疗程更容易耐受。
该研究支持在三联方案中使用较短疗程的维奈克拉，例如 MD 安德森研究人员正在开发的用于治疗老年患者或不适合化疗的患者。
